El trasplante de células madre humanas prolonga la supervivencia en un modelo animal con una rara enfermedad en el cerebro

05/10/2009      Un nuevo estudio ha hallado una mejora sustancial en los síntomas que presenta un modelo de ratón de una enfermedad neurodegenerativa hereditaria y rara después de realizar un trasplante de células madre neuronales. Los resultados de la investigación, publicada en la revista Cell Stem Cell, demuestran que las células trasplantadas producen una enzima crítica que faltaba en el cerebro de los ratones.

Esta rara enfermedad es la lipofuscinosis ceroide neuronal infantil (LCNI), comúnmente conocida como enfermedad de Batten, una enfermedad neurodegenerativa fatal en los niños. Es causada por una mutación en el gen que produce la proteína tioesterasa palmitoil-1 (PPT1). Una deficiencia de la PPT1 en el cerebro causa la acumulación anormal de un material celular de almacenamiento de lípidos, la lipofuscina, que conduce a la muerte neuronal, a una disminución de la discapacidad visual, de la capacidad cognitiva y motora, a convulsiones y a una muerte prematura.

Los autores de este estudio han observado que las células madre neurales humanas trasplantadas en el cerebro de ratones con esta enfermedad producían la suficiente cantidad de la PPT1 para obtener una mejora significativa del estado de los ratones. En concreto, los ratones LCNI reducían los niveles de lipofuscina, lo que permitía cierta neuroprotección y una pérdida tardía de la coordinación motora.

[Cell Stem Cell 2009; 5: 310 – 319]
Tamaki SJ, Jacobs Y, Doce M, Capela A, Cooper JD, Reitsma M, et al.

Fuente: http://www.neurologia.com/sec/RSS/noticias.php?idNoticia=1768